Desarrollan un potencial tratamiento para la distrofia muscular rara LGMD D2 con edición génica

Fuente: BIOTECMED
Personal investigador del IIS La Fe de Valencia y el Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras (CIBERER), en colaboración con el Instituto BIOTECMED de la Universitat de València y el Instituto de Investigación Sanitaria INCLIVA, han conseguido corregir con tecnología de edición génica CRISPR-Cas9 la mutación del gen causante de la distrofia muscular LGMD D2 en células de pacientes afectados por este trastorno, también conocido como distrofia muscular de la transportina.